آزمایش جدید داروی پروتئینی نتایج ایمنی امیدوارکننده‌ای را برای شرایط نادر ریوی ایجاد می‌کند

یک مطالعه ایمنی چند مرکزی در UC Davis Health یک داروی پروتئینی (INBRX-101) را آزمایش کرد که برای بهبود مراقبت از افراد مبتلا به کمبود آلفا-1 آنتی تریپسین (AATD) ایجاد شده بود، و نشان داد که درمان کاملاً ایمن است. /p>

منتشر شده در بیماری های مزمن انسدادی ریه: مجله بنیاد COPD، این نتایج خبر خوبی برای بیماران است. با AATD این کارآزمایی همچنین زمینه را برای آزمایش فاز 2/3 محوری فراهم می‌کند که اثربخشی دارو را ارزیابی می‌کند و احتمالاً به تأیید سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) منجر می‌شود.

بروکس کوهن، دانشیار ریه و محقق اصلی در بازوی سلامت UC Davis Health گفت: «این یک داروی واقعاً پیچیده است، و ما بسیار خوشحال بودیم که داده‌ها آن را ایمن و قابل تحمل نشان داد. “شما به نمایه عوارض جانبی نگاه می کنید و بیشتر آنها درد و درد بودند. این واقعاً هیجان انگیز است.”

بهبود درمان موجود

AATD یک بیماری ژنتیکی نادر است که حدود 100000 نفر را تحت تاثیر قرار می‌دهد. افراد در ایالات متحده به دلیل سطوح پایین آلفا-1 آنتی تریپسین (آلفا-1)، یک پروتئین ضروری که پاسخ ایمنی را کاهش می دهد، ایجاد می شود. گلبول های سفید خون که نوتروفیل نامیده می شوند، به آسیب و عفونت پاسخ می دهند، اما در نهایت، زمانی که خطر برطرف شد، آلفا-1 وارد می شود تا نوتروفیل ها را آرام کند. آلفا-1 پایین به این معنی است که نوتروفیل ها به معنای واقعی کلمه نمی دانند چه زمانی باید سیگار را ترک کنند، و باعث ایجاد التهاب شدید در ریه ها و سایر اندام ها می شود.

کوهن گفت: “قرار است آلفا وان وارد شود و به نوتروفیل ها بگوید که جنگ تمام شده است.” “اما هنگامی که بیمار دچار کمبود است، التهاب نوتروفیل مداوم و کنترل نشده دارد. از آنجا که ریه ها در خط مقدم قرار گرفتن در معرض قرار دارند، معمولاً سخت ترین ضربه ها را متحمل می شوند.”

بیماران AATD علائم مختلفی از جمله تنگی نفس، سرفه‌های مزمن، عفونت‌های ریه، آمفیزم، خستگی و ضربان قلب سریع را تجربه می‌کنند. در 40 سال گذشته، درمان استاندارد، تزریق هفتگی آلفا-1 مشتق شده از پلاسما بوده است. با این حال، درمان می تواند بسیار طاقت فرسا باشد.

کوهن گفت: “این یکی از مواردی است که ممکن است درمان تقریباً به اندازه بیماری واقعی چالش برانگیز باشد.” “بیماران باید هفته ای یک بار انفوزیون دریافت کنند، که در نهایت نصف روز طول می کشد. برای افراد شاغل، این یک چالش واقعی است.”

یکی دیگر از نکات منفی درمان موجود، مشتق شدن از پلاسمای آن است. در طول همه‌گیری COVID-19، منابع کم بود زیرا مردم از بیرون رفتن و اهدای کمک می‌ترسیدند. این زمان بدی برای بیماران AATD بود که بدون مراقبت های پیشگیرانه معمولی با یک ویروس تنفسی کشنده مواجه شدند.

یک داروی پروتئینی پیچیده

INBRX-101 برای کمک به کاهش این بارها توسعه یافته است. داروی پروتئین پروتئین‌های آلفا-1 و آنتی‌بادی را ترکیب می‌کند و به گونه‌ای طراحی شده است که مدت بیشتری در خون و اندام ها باقی بماند.

مانند آلفا-1 مشتق شده از پلاسما، INBRX-101 به طور منظم تزریق می شود. با این حال، مطالعات اولیه نشان می دهد که این دارو به طور بالقوه می تواند هر سه یا چهار هفته به بیماران داده شود. علاوه بر این، از آنجایی که این درمان مصنوعی است، به طور بالقوه می‌تواند مشکلات زنجیره تامین را کاهش یا حذف کند.

این مطالعه نشان داد که این دارو به خوبی تحمل می‌شود و آلفا-1 برای هفته‌ها در خون باقی می‌ماند. علاوه بر این، این دارو آلفا-1 را در سطوح بالاتری حفظ کرد، که می‌تواند محافظت بیشتری را در مقایسه با درمان. مطالعه بیشتر نشان داد که این دارو به ریه ها نفوذ کرده است، جایی که باید بیشترین فایده را داشته باشد. این دارو توسط FDA وضعیت Fast Track را دریافت کرده است، به این معنی که می تواند زودتر به بیماران برسد.

کوهن گفت: «از تمیزی نتایج تحت تأثیر قرار گرفتم. فارماکوکینتیک، یا مدت زمانی که یک دارو در بدن موثر است، عالی بود و ایمنی زایی آن حداقل بود. در آنجا وعده واقعی وجود دارد و برای بیماران AATD که با انفوزیون درمان می کنم، فکر نمی کنم بتوانم مزایای عملی آن را بیش از حد بفروشم. برای آنها.”